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1月18日下午，國家醫(yī)保局公布了2022年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整情況。本輪調(diào)整，罕見病藥物成為一大看點(diǎn)。

罕見病由于患者人群少且單價(jià)昂貴，本次醫(yī)保目錄調(diào)整有意向罕見病藥物傾斜，如可以申報(bào)的藥品，不要求必須是在2017年之后獲批上市的。

從前期通過初步形式審查的申報(bào)藥品名單看，就一共涉及了19個(gè)罕見病藥物，具體涉及賽諾菲、諾華、羅氏、武田、百濟(jì)神州等企業(yè)，覆蓋法布雷病、龐貝病、戈謝病、肺動(dòng)脈高壓、脊髓性肌萎縮癥（SMA）等罕見病。這些產(chǎn)品，超過一半的年治療費(fèi)用在30萬元以上。

對(duì)于患者而言，若價(jià)格高昂的罕見病藥物通過醫(yī)保談判可以納入醫(yī)保報(bào)銷的話，可以減輕治療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。

目前醫(yī)保局公布的結(jié)果看，上述19個(gè)產(chǎn)品，僅有7個(gè)罕見病用藥被成功納入醫(yī)保目錄。值得一提的是，上一年的醫(yī)保談判來看，也是有7個(gè)罕見病用藥談判成功。

11月18日下午，武田中國宣布，該公司新增三款創(chuàng)新藥物列入《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（2022年）》，其中罕見病全球創(chuàng)新藥拉那利尤單抗注射液屬于遺傳性血管性水腫治療藥物，遺傳性血管性水腫是一種罕見遺傳病，主要發(fā)作特征為反復(fù)發(fā)生的局部皮下或粘膜水腫，75%患者在10-30歲期間首次發(fā)作。大多數(shù)遺傳性血管性水腫患者的發(fā)作無法準(zhǔn)確預(yù)測(cè)，其中，喉部發(fā)生水腫時(shí)進(jìn)展迅速，若搶救不及時(shí)，平均4.6小時(shí)可導(dǎo)致患者窒息死亡。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國有59％的遺傳性血管性水腫患者發(fā)生過喉頭水腫，其致死率最高可達(dá)40%，嚴(yán)重威脅患者生命。作為全球首個(gè)針對(duì)遺傳性血管性水腫（HAE）的單克隆抗體（mAb）藥物^,，拉那利尤單抗可靶向抑制患者體內(nèi)活化的血漿激肽釋放酶，降低患者因頻繁且不可預(yù)測(cè)的急性水腫發(fā)作帶來的疾病負(fù)擔(dān)。

據(jù)國家醫(yī)保局公布的結(jié)果顯示：本次調(diào)整，共有111個(gè)藥品新增進(jìn)入目錄，3個(gè)藥品被調(diào)出目錄。從談判和降價(jià)情況看，147個(gè)目錄外藥品參與談判和競(jìng)價(jià)（含目錄內(nèi)藥品續(xù)約談判），121個(gè)藥品談判或競(jìng)價(jià)成功，總體成功率達(dá)82.3%，創(chuàng)歷史新高。談判和競(jìng)價(jià)新準(zhǔn)入的藥品，價(jià)格平均降幅達(dá)60.1%，與往年持平。

標(biāo)簽： 醫(yī)保目錄調(diào)整 罕見病用藥