(資料圖片)

8月22日晚間，諾華公司宣布其長(zhǎng)效降脂小干擾核酸（siRNA）降膽固醇藥物英克司蘭鈉（inclisiran）注射液獲得中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于成人原發(fā)性高膽固醇血癥或混合性血脂異?；颊叩闹委煛?/p>

據(jù)介紹，inclisiran是目前全球首款也是唯一一款用于降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的siRNA療法，患者每年進(jìn)行兩次注射即可降低LDL-C。由于這款藥物的長(zhǎng)效性，患者無(wú)需每天服藥，因此inclisiran也被稱(chēng)為心血管領(lǐng)域的“疫苗”。

LDL-C也被稱(chēng)為“壞膽固醇”，LDL- C的長(zhǎng)期升高是動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的已知誘因，也是預(yù)防心血管高危事件的關(guān)鍵可緩解風(fēng)險(xiǎn)因素。

諾華的inclisiran是一款靶向PCSK9（前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素9）蛋白的藥物。在降脂藥開(kāi)發(fā)領(lǐng)域，PCSK9是近年來(lái)一個(gè)新興靶點(diǎn)。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受體的回收和再利用。研究發(fā)現(xiàn)，抑制PCSK9可以降低體內(nèi)LDL-C水平，進(jìn)而達(dá)到治療疾病的目的。

這款siRNA藥物可直接與編碼PCSK9蛋白的mRNA結(jié)合，通過(guò)RNA干擾作用降低mRNA的水平，從而防止肝臟生成PCSK9蛋白。降低PCSK9蛋白的水平可以讓更多LDL受體回到肝細(xì)胞表面，與更多LDL結(jié)合，并將它們從血液中清除。

根據(jù)2021年國(guó)家心血管病中心的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，中國(guó)血脂異?；颊呷藬?shù)已高達(dá)4億人，約有80%血脂異常的心血管高?；颊呷詿o(wú)法達(dá)到指南推薦的LDL-C目標(biāo)水平。

過(guò)去最常見(jiàn)的降脂藥物是他汀類(lèi)藥物，這類(lèi)藥物已上市20余年，覆蓋人群非常廣。目前，很多高血脂患者也使用他汀藥物聯(lián)合PCSK9抑制劑治療，后者每?jī)芍芑蛞粋€(gè)月進(jìn)行一次皮下注射，已經(jīng)在一定程度上簡(jiǎn)化了用藥頻次。

諾華早在2021年進(jìn)博會(huì)上展示了inclisiran。當(dāng)時(shí)，諾華全球藥品開(kāi)發(fā)中國(guó)負(fù)責(zé)人告訴第一財(cái)經(jīng)記者，比起腫瘤而言，心血管疾病死亡率更高，但沒(méi)有引起足夠的重視，高血壓和高血脂都控制得不好，導(dǎo)致每年有大量的腦卒中和猝死發(fā)生?，F(xiàn)在雖然也有有效的藥，但不是所有人都愿意吃，諾華開(kāi)發(fā)的新藥半年打一針，提供了一種替代的選擇。

2023年2月，《柳葉刀》子刊發(fā)表了inclisiran在ORION-3研究中的4年隨訪(fǎng)數(shù)據(jù)。分析結(jié)果顯示，對(duì)于患有動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）或具有ASCVD高危因素且LDL-C水平升高的患者而言，每年兩次皮下注射inclisiran可強(qiáng)效、持續(xù)、平穩(wěn)地降低其血脂水平，且患者長(zhǎng)期安全耐受性良好。

標(biāo)簽：