細(xì)胞療法已經(jīng)成為一個(gè)非常熱門的領(lǐng)域，近年來(lái)美國(guó)和中國(guó)相繼批準(zhǔn)了所謂的嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法CAR-T，但價(jià)格十分高昂。中國(guó)批準(zhǔn)的首個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品一針價(jià)格高達(dá)120萬(wàn)元人民幣，讓大多數(shù)人望而卻步。

“CAR-T的使用是非常危險(xiǎn)的，這是因?yàn)樗亩靖弊饔茫栽谑褂脮r(shí)必須小心謹(jǐn)慎。”2019年拉斯克臨床醫(yī)學(xué)研究獎(jiǎng)得主、癌癥研究和治療領(lǐng)域先驅(qū)邁克爾·謝帕德（Michael Shepard）教授在近日頂尖科學(xué)家論壇的一場(chǎng)關(guān)于免疫與癌癥討論會(huì)上對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示。

謝帕德表示，目前所使用的CAR-T技術(shù)已經(jīng)過(guò)時(shí)了，這主要是出于安全性的考慮。“CAR-T在基因工程上如果沒(méi)有進(jìn)行很好的管控，可能會(huì)對(duì)人的生命構(gòu)成威脅。”他說(shuō)道，“比如說(shuō)把這個(gè)CAR-T裝在一個(gè)藥瓶里給患者進(jìn)行靜脈注射使用，其實(shí)這種技術(shù)已經(jīng)過(guò)時(shí)了。”

目前CAR-T的制備過(guò)程漫長(zhǎng)而復(fù)雜，需要對(duì)患者自身的細(xì)胞進(jìn)行工程改造，涉及大量物流成本，細(xì)胞制備的周期一般在三周左右時(shí)間，這導(dǎo)致了該療法高昂的價(jià)格。

謝帕德認(rèn)為，未來(lái)人們可能不需要大型的CAR-T制備工程，只需要在皮下進(jìn)行注射。“現(xiàn)在很多生物技術(shù)公司希望能夠使用細(xì)胞療法多做一些研究，他們把患者體內(nèi)的基因提取出來(lái)，然后把CAR-T細(xì)胞通過(guò)皮下注射的方式輸回到人體，并在那里形成一個(gè)淋巴結(jié)，以持續(xù)產(chǎn)生CAR-T細(xì)胞，并且可以避免產(chǎn)生一些毒害物質(zhì)。”他對(duì)第一財(cái)經(jīng)記者表示，“我覺(jué)得是一個(gè)非常好的想法，因?yàn)樗档土硕拘裕夷軌蚋映志谩?rdquo;

第一財(cái)經(jīng)記者從業(yè)內(nèi)了解到，目前已經(jīng)有美國(guó)公司正在開(kāi)展相關(guān)技術(shù)的研發(fā)，但仍然處于早期階段，尚未進(jìn)入人體試驗(yàn)。

謝帕德說(shuō)道，現(xiàn)在基因工程已經(jīng)成為一個(gè)熱門話題，希望基因工程能夠幫助人們攻克癌癥，包括推動(dòng)器官移植方面的研究，雖然這面臨很大的倫理問(wèn)題。

考慮到老齡化以及關(guān)于衰老引發(fā)的疾病受到了廣泛的關(guān)注，包括癌癥、糖尿病和心腦血管疾病等都在威脅著人類的健康，科學(xué)家一直都在探索如何去攻克這些疾病，也有很多新藥正在研發(fā)。

“我曾親眼見(jiàn)過(guò)對(duì)腦瘤患者的治療手段，非常痛苦，卻不能很有效地幫助患者，所以我們必須尋找新的治療手段。”謝帕德表示。

但早期研發(fā)創(chuàng)新藥都面臨成本高昂的挑戰(zhàn)。2015年諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)得主、癌癥研究領(lǐng)域頂尖專家托馬斯·林達(dá)爾（Tomas Lindahl）在頂尖科學(xué)家論壇期間接受第一財(cái)經(jīng)記者視頻專訪時(shí)表示：“現(xiàn)在基因療法的成本非常高，但是隨著科學(xué)和技術(shù)的進(jìn)步，我們已經(jīng)看到一些療法的成本已經(jīng)開(kāi)始下降，這就像基因測(cè)序一樣。”林達(dá)爾認(rèn)為，基因治療藥物已經(jīng)在多個(gè)領(lǐng)域展現(xiàn)潛力，值得持續(xù)投入研發(fā)。

中科院院士、免疫學(xué)專家董晨表示：“CAR-T研發(fā)成本高，要在價(jià)格上對(duì)于創(chuàng)新療法進(jìn)行保護(hù)，使得企業(yè)不斷改造技術(shù)。”他透露，目前雙靶點(diǎn)CAR-T也都在研發(fā)中，需要大量的經(jīng)費(fèi)，應(yīng)支持創(chuàng)新型企業(yè)在一定期限內(nèi)回收成本。

標(biāo)簽： 癌癥免疫 CART 細(xì)胞療法 基因工程