第40屆摩根大通醫療健康年會（下稱“JPM大會”）本周開啟線上模式，今年大會的亮點結合了基因編輯技術和mRNA生物技術的應用拓展，中國企業的研發進展也備受全球投資人關注，中國創新正在加速走向全球。

基因編輯技術應用領域拓展

在基因編輯領域，制藥巨頭輝瑞和拜耳都公布了重要的投資項目。輝瑞宣布，公司已與Beam Therapeutics公司達成了一項為期四年的獨家研究合作，專注于肝臟、肌肉和中樞神經系統等罕見基因疾病的體內堿基編輯項目，潛在的合作項目總價值高達13.5億美元。

Beam公司專注于用“脂質納米顆粒”（LNP）堿基編輯技術研發一類新的靶向藥物，這種藥物只針對基因組中的單個堿基，不會在DNA中造成雙鏈斷裂。與傳統的基因編輯方法相比，這種方法更精確、更有效，而且能降低基因編輯的潛在風險。

基因編輯技術正在應用于更廣泛的疾病治療。輝瑞首席科學官Mikael Dolsten表示：“我們相信mRNA和LNP技術相結合具有強大的潛力，可以解決患者的需求，基于mRNA和LNP技術的新冠疫苗就證明了這一點，這是一個令人興奮的科學前沿，有機會幫助罕見基因患者治愈疾病。”

拜耳集團也與Mammoth Biosciences公司宣布一項總價值超過10.4億美元規模的合作，利用Mammoth的基因編輯系統CRISPR系統開發體內基因編輯療法。該系統將與拜耳現有的基因增強及誘導多能干細胞 (iPSC) 平臺相結合，有望改善難治型疾病患者的生活。

“輝瑞和拜耳宣布的兩項合作也代表了未來生物技術發展的方向。”生物投資基金Loncar Investments創始人布拉德·隆卡（Brad Loncar）對第一財經記者表示，“此外，越來越多的制藥公司開始加大對RNA療法的投資，這也是未來的一大投資趨勢。”

除了傳統制藥巨頭，因新冠疫苗名聲大噪的mRNA生物技術公司也繼續成為今年JPM大會的焦點。德國生物技術公司拜恩泰科（BioNTech）宣布與英國AI公司InstaDeep合作開發一種有效的“預警系統”，用于發現潛在危險的新冠病毒變異株。

兩家公司表示，測試結果表明，這種早期預警系統能夠檢測到世界衛生組織迄今為止指定為具有潛在危險的13種冠狀病毒變異株中的12種，并能比世衛組織得出結論早兩個月。

拜恩泰科聯合創始人兼首席執行官吳沙忻（Ugur Sahin）博士表示：“早期標記潛在的高風險變異株可能是提醒研究人員、疫苗開發人員、衛生當局和政策制定者的有效工具，從而提供更多時間來應對新的關注變異株。” .

新冠疫苗的巨大成功幫助拜恩泰科有能力在研發方面投入更多資金，去年，拜恩泰科的研發人員數量增加了40%，規模達850多人。

拜恩泰科公司在JPM大會上預測，與輝瑞共同開發的新冠疫苗可能會在2022年產生高達170億歐元的收入，并承諾將收益用于開發抗癌藥物和新疫苗。

拜恩泰科介紹稱，該公司去年開始了五項臨床試驗，包括進入二期臨床的兩項試驗性腫瘤藥物。該公司還在進行一種流感疫苗的一期人體臨床試驗，并計劃于今年開始對包括帶狀皰疹、瘧疾、肺結核和單純皰疹四種候選疫苗進行人體試驗。

輝瑞的競爭對手Moderna公司也在JPM大會上重點介紹了該公司2022年的產品開發策略，主要包括針對多個抗原的泛呼吸道疾病加強疫苗，針對艾滋病毒等潛伏性病毒開發的潛在全球首創疫苗，利用mRNA編碼蛋白質療法治療包括腫瘤、心血管、罕見病、自身免疫性疾病，以及第二代基因編輯技術。

中國創新走向全球

JPM大會也吸引了大量中國生物科技公司的參與。百濟神州在JPM大會上的報告指出，在2022-2023年，該公司計劃將10款新分子推進臨床開發階段，在2024年之后，預計每年都能將10款新分子推進臨床開發階段。

君實生物也與Coherus BioSciences公司宣布，擴大腫瘤免疫領域的合作，Coherus已啟動君實生物抗TIGIT單抗在美國和加拿大的許可選擇權的程序，并將向君實生物支付3500萬美元首付款，以及最高達2.55億美元的里程碑付款。

天境生物創始人、董事長臧敬五在接受第一財經記者專訪時表示：“海外投資人非?？春弥袊锟萍脊镜耐顿Y潛力。”

臧敬五還向第一財經記者透露，目前天境生物已加速推進在香港聯合交易所主板和上海證券交易所科創板的雙重上市計劃。未來，雙重上市將為公司現有的投資者在納斯達克市場之外增加更為靈活的交易選擇，同時也將為公司提供新的融資平臺以吸納更廣泛和多元的投資者。

在談到過去幾年中發展活躍的中國生物科技公司對外技術授權時，臧敬五對第一財經記者表示：“隨著中國的創新能力的提高，現在中國企業全球授權轉讓這一兩年發展得特別快，我們預計在今年，包括未來幾年里，這方面的趨勢會更明顯，中國的創新會真正走向全球。”

他認為，腫瘤靶向未來將繼續成為中國生物技術公司最熱門的對外授權領域。針對企業如何從具有研發能力的生物科技公司（Biotech）發展成為具有商業化能力的生物醫藥巨頭企業（Biopharma），臧敬五強調，中國生物技術公司在向商業化轉型方面應該保持靈活性。

他說道：“創新藥并不一定要到產品上市以后才能實現價值，特別是對于創新藥企業，更需要有驗證的能力以及階段性實現價值的能力。與大公司的合作，也都證明了這些創新藥的價值。”

標簽： 摩根大通 生物醫藥 mRNA 基因編輯