伴隨罕見病藥物獲批上市速度加快、納入基本醫(yī)保的藥物數(shù)量不斷增加，罕見病患者用藥的可負(fù)擔(dān)性得到有效提升。但對(duì)于高值罕見病藥物，“用不上”“用不起”“用錯(cuò)藥”等問題依然困擾著許多罕見病患者家庭。

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從總量來看，中國(guó)的罕見病并不罕見。目前，國(guó)內(nèi)已知的罕見病數(shù)量有1400余種，涉及患者群體超過2000萬。

國(guó)內(nèi)罕見病主要的資金支持體系包括基本醫(yī)保和商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)。目前，醫(yī)保對(duì)罕見病用藥的覆蓋范圍正逐年擴(kuò)大，但遴選入醫(yī)保的罕見病藥物，以乙類藥品為主，部分患者仍難承擔(dān)剩余的自費(fèi)費(fèi)用，加之地方對(duì)大病、特病報(bào)銷額度設(shè)有封頂線，患者長(zhǎng)期治療的疾病負(fù)擔(dān)依然較重。

另一方面，罕見病用藥進(jìn)入醫(yī)保目錄只是明確了報(bào)銷屬性。近期，雖然多地通過在門診特病保障目錄中新增罕見病病種，加快推動(dòng)罕見病用藥納入“雙通道”管理等方式，打通罕見病用藥的“最后一公里”，但患者要想在就近取到藥、用對(duì)藥，還受定點(diǎn)醫(yī)院藥占比、診療能力，多種報(bào)銷政策和管理要求以及機(jī)構(gòu)間的協(xié)調(diào)性等問題限制。

事實(shí)上，考慮到高值罕見病用藥的自身臨床價(jià)值和價(jià)格，以及醫(yī)保基金的有限空間，國(guó)家醫(yī)保局在去年10月公示的一份對(duì)人大代表建議答復(fù)中提到，特別昂貴的罕見病藥品暫無法納入醫(yī)保，也不支持地方單獨(dú)探索高值罕見病藥品保障機(jī)制。

北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)名譽(yù)主委丁潔告訴第一財(cái)經(jīng)，罕見病治療的高費(fèi)用首先需要通過早診斷，減少不必要的治療支持，繼而在醫(yī)保部門的協(xié)調(diào)推動(dòng)下，充分發(fā)揮基本醫(yī)保的打底作用，并逐漸探索出一條基本醫(yī)保、商業(yè)惠民保、公益慈善等多方共擔(dān)、配套合理的多層級(jí)解決方案。

“國(guó)談”納保后，罕見病用藥更可及了嗎

截至去年年底，國(guó)內(nèi)已上市的罕見病藥物中，67％被納入國(guó)家醫(yī)保目錄。根據(jù)國(guó)家醫(yī)保局今年1月公布的2022年“國(guó)談”結(jié)果，又有7種罕見病用藥被新增納入。

這7種藥物分別為利司撲蘭口服溶液用散、富馬酸二甲酯腸溶膠囊、奧法妥木單抗注射液、拉那利尤單抗注射液、伊奈利珠單抗注射液、曲前列尼爾注射液和利魯唑口服混懸液，涉及脊髓性肌萎縮癥、多發(fā)性硬化、遺傳性血管性水腫、特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓和視神經(jīng)脊髓炎等疾病治療。

但在罕見病藥物“納保”之后，接下來，還需要在地方建立暢通的配送渠道，公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)根據(jù)臨床需要，通過藥采平臺(tái)進(jìn)行采購(gòu)。換言之，藥物是否能進(jìn)入醫(yī)保定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，關(guān)乎罕見病用藥保障的落地。

目前，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄正式實(shí)施已有近2個(gè)月。地方優(yōu)化調(diào)整對(duì)罕見病患者的保障行動(dòng)還在進(jìn)行中。

4月23日，安徽醫(yī)保局發(fā)布“關(guān)于優(yōu)化基本醫(yī)療保險(xiǎn)門診慢特病病種及認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)的通知（征求意見稿）”，脊髓性肌萎縮癥和β-地中海貧血2種罕見病擬被納入該省慢特病保障范圍。同時(shí)，針對(duì)這兩種罕見病，安徽還擬新增5種病種門診用藥目錄。

以脊髓性肌萎縮癥為例，職工醫(yī)保年度報(bào)銷限額為12.8萬元，擬納入門診報(bào)銷用藥有兩種。一種為利司撲蘭口服溶液用散，今年以3780元/瓶的價(jià)格進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄。另一種為諾西那生鈉注射液，在2021年“國(guó)談”中，其5ml單瓶售價(jià)由70萬元降至3.3萬元，降幅超過95％，一度引起社會(huì)廣泛關(guān)注。

回顧來看，這已經(jīng)是安徽半年來第二次調(diào)整基本醫(yī)療保險(xiǎn)門診慢特病病種及門診用藥目錄。

在浙江，當(dāng)?shù)蒯t(yī)保局近日公布了“全省三級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)談判藥品配備情況一覽表（一季度）”。記者梳理發(fā)現(xiàn)，在今年7款新納入國(guó)家醫(yī)保目錄的罕見病藥物中，浙江省人民醫(yī)院和浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬邵逸夫醫(yī)院等少數(shù)省會(huì)城市內(nèi)的三級(jí)醫(yī)院已新配備富馬酸二甲酯腸溶膠囊；對(duì)于諾西那生鈉注射液，亦有以罕見病診療協(xié)作網(wǎng)成員單位為主的數(shù)個(gè)三級(jí)醫(yī)院達(dá)成采購(gòu)意愿。

不過，對(duì)于該省多數(shù)三級(jí)醫(yī)院，無論是富馬酸二甲酯腸溶膠囊等7款新增罕見病醫(yī)保用藥，還是諾西那生鈉注射液等此前被納入醫(yī)保的高值孤兒藥，都還沒有或少有新增配備。

丁潔表示，目前，相當(dāng)比例的公立醫(yī)院采購(gòu)罕見病藥物的意愿并不高，這和醫(yī)院藥占比考核指標(biāo)有關(guān)。雖然國(guó)家醫(yī)保局已經(jīng)提出“將合理使用的談判藥品單列,不納入醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥占比、次均費(fèi)用等影響其落地的考核指標(biāo)范圍”，但地方落地見效還需要時(shí)間。

與此同時(shí)，不同醫(yī)院的診療水平、運(yùn)營(yíng)能力存在較大差異，加之罕見病病種多、每種罕見病患者占比又少，丁潔認(rèn)為，不能寄希望于每一家醫(yī)保定點(diǎn)醫(yī)院都配有罕見病用藥。

“2019年，國(guó)家衛(wèi)生健康委在全國(guó)各個(gè)省市共計(jì)遴選了324家醫(yī)院組建全國(guó)罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，并明確了各地的牽頭醫(yī)院，以此建立雙向轉(zhuǎn)診、遠(yuǎn)程會(huì)診機(jī)制。對(duì)于這324家醫(yī)院至少應(yīng)該給出綠燈，讓他們?cè)诓少?gòu)罕見病用藥時(shí)沒有那么多顧慮。”丁潔稱。

解決高值罕見病藥品“入院難”問題的另一種思路是在確保用藥安全的前提下，讓已被納入醫(yī)保目錄的罕見病藥物，加快進(jìn)入社會(huì)藥店。即落實(shí)將定點(diǎn)零售藥店納入談判藥供應(yīng)保障范圍的“雙通道”政策。

國(guó)家醫(yī)保局曾在今年年初提出，鼓勵(lì)各地醫(yī)保部門開展探索，優(yōu)先將競(jìng)價(jià)藥品通用名下價(jià)格不高于支付標(biāo)準(zhǔn)的品種納入定點(diǎn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和“雙通道”藥店配備范圍。迄今，江蘇、浙江、福建等全國(guó)多個(gè)省份已相繼發(fā)布通告稱，將新增國(guó)談藥品、競(jìng)價(jià)藥品納入“雙通道”管理。

建立“1+4”多方共付機(jī)制

從“有藥治”“藥可及”到“藥有保”，在丁潔看來，還有很長(zhǎng)的一段路要走。

她告訴記者，對(duì)于高值罕見病藥如何獲得可持續(xù)性保障的問題，目前，業(yè)界共同倡導(dǎo)的解決思路是通過“1+4”多方共付機(jī)制，來推動(dòng)罕見病多層次醫(yī)療保障體系的落地。

“1”是指建議將目前被納入罕見病目錄中的121種疾病的相關(guān)藥物，逐步納入國(guó)家基本醫(yī)保用藥目錄，或在政策允許的情況下，進(jìn)入省級(jí)統(tǒng)籌范疇。同時(shí)，隨著未來更多罕見病病種被納入罕見病目錄，更多新藥在本土研發(fā)上市，列入醫(yī)保的藥品品種也需要進(jìn)行動(dòng)態(tài)調(diào)整。

“4”是指建立國(guó)家和省級(jí)兩級(jí)政府罕見病專項(xiàng)救助項(xiàng)目、統(tǒng)籌安排慈善基金、引導(dǎo)商業(yè)保險(xiǎn)進(jìn)入、個(gè)人支付相結(jié)合，共同為患者提供醫(yī)療保障。

丁潔認(rèn)為，對(duì)于高值孤兒藥，需要打破“50萬不談、30萬不入”的醫(yī)保準(zhǔn)入壁壘，這既非意味著讓藥企低于成本降價(jià)，也不是讓醫(yī)保基金承擔(dān)全部費(fèi)用，而是作為一個(gè)先決條件，讓藥物有一個(gè)更容易觸達(dá)患者的渠道。基本醫(yī)保顧名思義是“保基本”，因此，如果對(duì)罕見病過度傾斜，也不現(xiàn)實(shí)。一種破局思路是在國(guó)家層面構(gòu)建起罕見病多層級(jí)創(chuàng)新支付體系，將納入醫(yī)保后的罕見病藥物費(fèi)用，由醫(yī)保、商業(yè)保險(xiǎn)、慈善和患者個(gè)人分別按照一定比例支付。

其中，在商業(yè)保險(xiǎn)方面，她認(rèn)為現(xiàn)在更可行的獲取方式是通過城市惠民保，多地已有試點(diǎn)探索。

也有醫(yī)藥界人士告訴記者，目前，在相當(dāng)比例的惠民保產(chǎn)品中，特藥目錄中的藥物實(shí)則多為醫(yī)保目錄中的藥物，或者醫(yī)保目錄中的藥物擁有更高的賠付金額。此外，惠民保產(chǎn)品可能會(huì)限制既往病癥，有的還要求患者先墊付后報(bào)銷，產(chǎn)品對(duì)于罕見病患者的普惠性還有待提高。

“不必要卻難以避免”的負(fù)擔(dān)如何解

除了“必要卻不可及”的疾病負(fù)擔(dān)，罕見病患者的另一種疾病負(fù)擔(dān)則是“不必要卻難以避免” 。

由于各地罕見病診療能力差異大、基層醫(yī)院對(duì)罕見病認(rèn)識(shí)不足，誤診率高、確診時(shí)間長(zhǎng)等問題，在罕見病患者群體中屢見不鮮。國(guó)家衛(wèi)健委日前發(fā)布的“2023年罕見病質(zhì)控改進(jìn)目標(biāo)”中亦提出，“提高罕見病的規(guī)范診斷和治療率”， 旨在改善罕見病漏診誤診率高、診療質(zhì)量良莠不齊的現(xiàn)狀。

在丁潔看來，早期診斷不充分、不及時(shí)，乃至誤診，既有可能加重患者的病情，也會(huì)給患者家庭帶來額外的疾病用藥和治療支出。因此，需要從診療上入手，提高醫(yī)生的診療水平和區(qū)域間診療的同質(zhì)化程度。

此外，研究顯示，95％的罕見病迄今尚沒有研發(fā)出特效藥。那么對(duì)于這些疾病家庭，“早診斷”或者持續(xù)性治療的開支，是否意味著錢都“打了水漂”？

丁潔說，罕見病多為終身性疾病，通過有效治療，患者可以有質(zhì)量地與疾病共存，這是對(duì)患者家庭的一種減負(fù)。同時(shí)，無特效藥并非無藥可醫(yī)，仍有一些價(jià)格可及的治療藥物，能夠緩解罕見病患者癥狀。

根據(jù)北京醫(yī)學(xué)會(huì)罕見病分會(huì)和全國(guó)罕見病學(xué)術(shù)團(tuán)體主委聯(lián)席會(huì)議去年對(duì)121種罕見病用藥的調(diào)研，很多藥物對(duì)罕見病癥狀起到一定的緩解作用，且藥物價(jià)格不貴。但這其中，有將近37%的藥品沒有罕見病相關(guān)適應(yīng)證，這為醫(yī)生處方和醫(yī)保報(bào)銷帶來障礙。

在丁潔看來，前述兩種現(xiàn)象的存在，又給罕見病患者的保障體系提出了兩點(diǎn)要求：其一，提高對(duì)患者長(zhǎng)期醫(yī)療服務(wù)和“帶病體”生存的醫(yī)療保障水平；其二，加大醫(yī)保覆蓋罕見病適應(yīng)證的藥品品種。

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