亞盛醫(yī)藥-B(06855.HK)公布，公司在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115(alrizomadlin)獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的兒童罕見病資格認證(Rare Pediatric Disease，RPD)，用于治療神經(jīng)母細胞瘤。截止3月21日，APG-115已獲得FDA授予的六項孤兒藥資格認證(ODD)、兩項RPD。

2012年開始實施的FDA安全和創(chuàng)新法案(FDASIA)確立了RPD計劃以及與其相關(guān)的優(yōu)先審評券(Priority Review Voucher，PRV)制度，旨在鼓勵針對治療兒童罕見病的創(chuàng)新療法的開發(fā)。FDASIA對兒童罕見病的定義包括：指主要影響從出生到18歲年齡段間的個體，包括新生兒、嬰兒、兒童及青少年，同時是罕見病(在美國受影響人群不超過20萬)。有資格獲得PRV，是通過RPD認定最為突出的優(yōu)勢。申辦方可以通過兌換PRV以加速其他產(chǎn)品的后續(xù)新藥申請或生物制品許可申請的審評；也可以將PRV轉(zhuǎn)讓給其他申辦方使用。

神經(jīng)母細胞瘤是一種起源于外周交感神經(jīng)系統(tǒng)的胚胎腫瘤。該疾病是兒童最常見的顱外實體瘤，也是兒童第三常見的癌癥。美國癌癥協(xié)會(ACS)公布的數(shù)據(jù)顯示，美國每年新增約700至800例神經(jīng)母細胞瘤患者，其發(fā)病率近年來一致維持在這個水平。由于其侵襲性和轉(zhuǎn)移的高風(fēng)險，神經(jīng)母細胞瘤佔兒童癌癥死亡總數(shù)的15%。神經(jīng)母細胞瘤大多在嬰兒期診斷，41%的患者在出生前3個月確診，大多數(shù)患者在5歲時確診，中位年齡約為18個月。

APG-115是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑，對MDM2具有高度結(jié)合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復(fù)p53腫瘤抑制活性。目前，APG-115已經(jīng)在體外和體內(nèi)神經(jīng)母細胞瘤模型中證明了單藥治療的抗腫瘤活性，該作用機制的明確為該藥物治療神經(jīng)母細胞瘤的臨床探索提供了良好的基礎(chǔ)。

標(biāo)簽： 相互作用